Les médicaments remboursables aux assurés sociaux sont soumis à une règlementation prévue par le Code de la Sécurité Sociale. Les prix fabricants sont fixés par convention entre le laboratoire concerné et le Comité Economique des Produits de Santé (CEPS, voir plus loin), à défaut par arrêté ministériel.

1) les institutions

Il est important de comprendre le schéma qui conduit, depuis le dépôt du dossier d’autorisation de mise sur le marché (AMM), à la décision concernant le prix du médicament, son remboursement éventuel et le niveau de ce remboursement.

1.1) L’Agence Nationale de Sécurité du Médicament et des produits de santé (ANSM).

De façon succincte, lorsque l’industriel a terminé les études cliniques, il va déposer un dossier d’AMM, soit au niveau national, ce qui est de plus en plus rare, soit au niveau européen à l’EMEA (European Medicines Agency). Une fois l’AMM obtenue, dans la plupart des pays, le médicament est commercialisé à un prix discuté directement entre l’industriel et le Ministère de la Santé.

1.2) La commission de la transparence.

En France, après obtention de l’AMM, et si le laboratoire souhaite obtenir le remboursement de son médicament, le dossier est déposé auprès de la Haute Autorité de Santé (HAS) pour y être examiné par la commission de la transparence. Cette commission a pour rôle d’établir le niveau de Service Médical Rendu (SMR) qui sera déterminant pour fixer le taux de remboursement et le niveau d’Amélioration du Service Médical Rendu (ASMR) qui sera déterminant dans la fixation du prix. Le niveau d’ASMR, dépend de la quantité d’effet additionnelle par rapport à la meilleure stratégie préexistante à l'arrivée de ce médicament et du rapport efficacité/tolérance du nouveau médicament.

1.3) Le comité économique des produits de santé (CEPS)

Après que la commission de la transparence ait rendu son avis sur le remboursement, le dossier est transmis au comité économique des produits de santé (CEPS) dont les missions sont de contribuer à l'élaboration de la politique du médicament. Le CEPS met en œuvre les orientations qu’il reçoit des ministres compétents, en particulier pour la fixation des prix des médicaments, le suivi des dépenses et la régulation financière du marché. Pour mener cette action le CEPS peut conclure avec les entreprises ou groupes d’entreprises des conventions portant sur :

i)     le prix des médicaments et son évolution,

ii)    les remises,

iii) les engagements des entreprises concernant le bon usage des médicaments et les volumes de vente,

iv)les modalités de participation des entreprises à la mise en œuvre des orientations ministérielles.

Le code de la sécurité sociale détermine les règles de la fixation du prix des médicaments remboursables par la sécurité sociale. Le prix de vente est fixé par convention entre le comité et l’entreprise. La fixation du prix tient compte principalement de l’ASMR par le médicament des prix des médicaments à même visée thérapeutique, des volumes de vente prévus ou constatés et des conditions prévisibles et réelles d’utilisation du médicament. Les médicaments qui n’apportent ni ASMR, ni économie dans le coût du traitement médicamenteux ne peuvent pas être admis au remboursement de la sécurité sociale.

2) Critères d’évaluation

Le prix du médicament va donc en partie être déterminé par le niveau d’ASMR du médicament. Cela signifie que si le médicament ne fait pas mieux que ce qui existe déjà (ASMR V), alors son prix sera nécessairement inférieur à celui du comparateur le moins cher existant, ce qui conduit parfois les industriels du médicament à ne pas commercialiser un médicament autorisé car ils estiment que le prix accordé ne permet pas de couvrir les frais de production et de promotion de ce nouveau médicament.

Si l’ASMR est égale ou supérieure à IV, alors le médicament pourra obtenir un prix plus important que ses comparateurs (autre médicament ou autre modalité de prise en charge pour la maladie considérée).

 La taille de la population cible, celle qui va être traitée par le médicament, sera prise en compte pour une négociation prix/volume. C'est-à-dire que, pour une efficacité donnée, plus la population à traiter sera grande, plus le prix du médicament sera faible. Et inversement un traitement destiné à traiter une maladie orpheline (c'est-à-dire rare) aura, s’il est efficace, un prix plus élevé