L’activité biologique de la majorité des médicaments résulte de leur interaction avec des macromolécules. Ainsi, l’interaction du médicament avec sa cible moléculaire va déclencher une cascade d’évènements qui aboutira à un effet pharmacologique qui, in fine, pourra être favorable et utilisable en thérapeutique, soit au contraire sera toxique. Il est évident que la distribution tissulaire des cibles d’un médicament conditionne l’action générale de ce dernier, tant d’un point de vue bénéfique que toxique. De cette notion découle également celle de sélectivité d’action au niveau des différents organes.

•  Différentes catégories de cibles :

Les principales cibles de l’action d’un médicament sur les cellules de mammifères peuvent globalement être divisées en :

Principaux modes d'action des médicaments:

1. Les récepteurs : 
Ce sont des macromolécules dont la fonction est de lier un ligand (ici le médicament) et de convertir cette interaction en un effet, c’est-à-dire en une modification du fonctionnement cellulaire. Pour cela, ces récepteurs peuvent être couplés avec des enzymes ou des canaux ioniques. Un des principaux type est représenté par les récepteurs couplés à une protéine G ;

2. Canal ionique : 
Ces cibles sont représentées par un canal ionique (cationique ou anionique). La liaison du médicament sur un site de reconnaissance du canal modifie sa conformation et donc sa conductance. Ainsi un canal peut être activé ou inhibé et on parle à ce moment de "récepteur-canal" ;

3. Les enzymes : 
Un certain nombre de médicaments agissent directement sur des enzymes. Il s’agit le plus souvent d’inhiber (parfois d'activer) leur activité catalytique ou alors de détourner leur activité pour diminuer le rôle de la protéine normalement synthétisée. Il existe également une catégorie de récepteurs-enzymes associant dans la même structure un site de fixation et de reconnaissance du ligand et une activité enzymatique (récepteurs à activité tyrosine kinase: insuline, facteurs de croissance, etc.) ;

4. Les transporteurs de molécules : 
Le transport des ions et des petites molécules organiques à travers les membranes cellulaires nécessite généralement une protéine de transport. Selon les cas, ce transport sera passif ou au contraire actif et nécessitant de l'ATP (ex. Na/K ATP^ase, cible des digitaliques). Un certain nombre de médicaments ont pour cible ces transporteurs (par exemple ceux qui interférent avec les système de recapture de la sérotonine et de la noradrénaline). L’action stimulatrice ou inhibitrice dépend du système concerné ;

5. Les récepteurs régulant la transcription de l’ADN :

Outre les récepteurs capables de réguler indirectement la transcription génique, il existe une catégorie de cibles des médicaments qui permet une modulation directe de la transcription protéique. Il s’agit principalement des récepteurs aux stéroïdes et aux hormones thyroïdiennes.

•  Cinétique des effets engendrés :

Du point de vue cinétique, la vitesse à laquelle les effets engendrés par l’interaction médicament-cible dépend étroitement de la nature même de cette cible. 
En effet, la mise en jeu de canaux ioniques permet d’obtenir une réponse tissulaire dans la miliseconde qui suit l’interaction du médicament avec le canal ionique. 
En revanche, il faudra quelques secondes pour voir se développer une action liée à la stimulation d’un récepteur, quelques minutes pour des récepteurs-enzymes et enfin quelques heures lorsqu’une interaction avec le noyau aboutit à la modification transcriptionnelle de protéines.

• Transduction du message :

La fonction de ces cibles est d’assurer la transmission du signal véhiculé par le médicament vers l’intérieur des cellules. Ainsi selon leur nature, les cibles des médicaments peuvent être reliées à une variété de composants cellulaires (enzymes, canaux ioniques…) ou effecteurs, permettant d’assurer le relais du message véhiculé initialement par le médicament : c’est la transduction du message.
Ces systèmes de transduction du signal initial sont multiples et permettent ultérieurement de distinguer différentes sous-catégories de récepteurs.
Dans ce processus, certaines molécules sont libérées ou synthétisées de novo et à leur tour, ces dernières vont permettre de transmettre le signal à d’autres éléments cellulaires, amplifiant ainsi le message initial : ce sont les seconds messagers.
Enfin, il faut garder à l’esprit que la cible d’un médicament n’est pas unique et que bien souvent, celui-ci possède plusieurs cibles dans l’organisme.