La plupart des médicaments agissent sur des cibles (récepteurs, enzymes...) dont la stimulation (ou le blocage) engendre (ou bloque) une série de réactions biochimiques à l’origine d’un effet (thérapeutique ou indésirable).

L’intensité (pour des effets quantitatifs) ou la probabilité de survenue (pour des effets qualitatifs binaires) des effets est le plus souvent proportionnelle à la quantité de médicament présente au niveau du site d’action. 

Dans les deux cas, cette relation de proportionnalité est sigmoïde avec un maximum :

lorsque la quantité de médicament augmente, l’intensité ou la probabilité de survenue de l’effet augmente d’abord lentement, puis de façon plus marquée et linéaire (entre 20 et 80% du maximum), puis de nouveau lentement pour atteindre le maximum.

Pour engendrer un effet détectable, le médicament doit :

1) pouvoir atteindre le site d’action,

2) se trouver en quantité suffisante pour interagir avec le récepteur ou l’enzyme cible.

La réponse du malade dépend donc de facteurs pharmacocinétiques (biodisponibilité, volume de distribution, clairance) qui conditionnent la relation entre la dose administrée et le niveau des concentrations plasmatiques et de facteurs pharmacodynamiques (efficacité, puissance) qui conditionnent la relation entre le niveau des concentrations plasmatiques et l’intensité ou la probabilité de survenue des effets.

Parler de relation dose – effet en faisant abstraction des concentrations plasmatiques sous-entend l’obtention d’un état d’équilibre pharmacocinétique dans lequel il existe une relation de proportionnalité entre dose et concentration plasmatique.

Les variations génétiques, physiologiques (âge, grossesse) ou pathologiques (insuffisances cardiaque, hépatique, rénale) des différents facteurs pharmacocinétiques et pharmacodynamiques peuvent fortement influencer la relation dose-concentration-effet d’un médicament et induire, pour une dose et un rythme d’administration « standards », soit une inefficacité de la thérapeutique, soit des effets indésirables reflétant une toxicité.

Il est donc nécessaire de les prendre en compte pour atteindre l’objectif thérapeutique recherché.